研究人员发现治疗进行性神经系统疾病的新分子药物靶点

进行性核上性麻痹 (PSP) 无法治愈，这是一种以行走和平衡困难为特征的脑部疾病。它的症状也类似于帕金森病和痴呆症。这种情况会导致快速、渐进的衰退和亡。

在《自然通讯》发表的一篇新论文中，梅奥研究人员和合作者概述了新的治疗靶点，这些靶点可能导致 PSP 以及阿尔茨海默病和相关疾病的潜在未来治疗方法。

PSP 患者通常在 60 多岁和 70 多岁时被诊断出来。虽然原因尚不清楚，但研究人员发现，恶化的脑细胞PSP 患者tau 蛋白团块也存在于患有其他神经退行性疾病(例如阿尔茨海默病)的人体内。

在这项研究中，研究人员将注意力集中在RNA，它是所有活细胞中遗传信息的载体。他们整合了来自两个大型独立人类研究小组的大脑 RNA 数据，包括来自 Mayo Clinic 脑库的 PSP 患者的捐赠样本。他们进行了 RNA 测序，从而发现 PSP 患者某些脑细胞中的哪些基因异常高或低。

各学习小组都包含于 PSP 的人的大脑样本，以及对照组的来自未于神经退行性疾病的人的大脑样本。研究人员总共使用了 400 多人的样本。

在进行RNA测序后，研究人员使用计算模型系统地识别了相关脑细胞中近5000个与PSP相关的基因。然后，他们将他们的发现与模拟大脑的临床前模型中进行的分析进行了比较然后，他们将他们的发现与模拟 PSP 中最后，研究人员对 11 个在人类 PSP 大脑和该模型中异常升高的高置信度基因进行了“排序”或优先排序。

最后，研究人员在实验果蝇模型中操纵了这些靶基因。他们想确定降低这些异常升高的基因的水平是否可以纠正模型中的退化。在 11 个高置信度基因中，研究人员发现，降低 DDR2、KANK2 和 STOM 的水平最有可能逆转疾病，并成为治疗开发的主要目标。

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