研究表明 Patisiran 可以保留运甲状腺素蛋白淀粉样的功能能力

根据 10 月 26 日发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究，对于转甲状腺素蛋白淀粉样 (ATTR 淀粉样) 患者，服用 RNA 干扰治疗剂 patisiran 超过 12 个月可以保留功能能力。

纽约市哥伦比亚大学欧文医学中心的 Mathew S. Maurer 医学博士及其同事进行了一项 3 期随机试验，受试者为遗传性 ATTR 心脏淀粉样患者，这些患者被分配每三周接受一次 patisiran 或安慰剂，持续 12 个月。分别为 181 名和 179 名患者)。

研究人员发现，第 12 个月时，patisiran 组的六分钟步行距离下降幅度低于安慰剂组( Hodges-Lehmann 估计中位数差异为 14.69 m);patisiran 组和安慰剂组的堪萨斯城心肌病问卷总体总结分数分别增加和减少(最小二乘平均差，3.7 分)。

对于第二个次要终点(全因亡、心血管事件以及 12 个月内六分钟步行距离相对于基线的变化的综合结果)，没有观察到显着的益处。与接受安慰剂的患者相比，patisiran 组的患者更常出现输液相关反应、关节痛和肌肉痉挛。

作者写道：“需要进行更长时间的研究来确定 RNA 干扰介导的运甲状腺素蛋白减少所带来的益处是否与 ATTR 心脏淀粉样患者亡率的降低和住院结果的改善相关。

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