FDA 批准首个治疗脊髓性肌萎缩症的口服药物

(健康日)——美国食品和药物管理局周五宣布，该机构已批准第一种用于治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的口服家用药物。

Evrysdi(risdiplam)被批准用于治疗2 个月及以上的 SMA患者，是第二种被批准用于治疗该疾病的药物。该药物每天在家中通过口腔或饲管给药。

批准基于两项临床研究，其中包括 FIREFISH，这是一项开放标签研究，受试者为 21 名患者，研究开始时平均年龄为 6.7 个月。一年后，41% 的患者达到了独立坐超过 5 秒的疗效终点，近两年后，81% 的患者在没有永久通气的情况下仍存活，FDA 指出这是“与典型疾病相比的显着改善”无需治疗即可发育”。

在第二项研究 SUNFISH 中，这是一项针对 180 名 2 岁至 25 岁患者的随机安慰剂对照研究，与随机分配至Evrysdi 组的患者相比，一年内运动功能 Measure-32总分从基线平均提高了 1.36。随机分配到安慰剂组的患者下降了 0.19。

Evrysdi 最常见的副作用是发烧、腹泻、皮疹、口腔溃疡、关节痛和尿路感染。婴儿期发病的 SMA 患者还有上呼吸道感染、肺炎、便秘和呕吐等副作用。FDA 警告服用 Evrysdi 的患者应避免与多种药物和素挤出底物的药物一起服用，因为 Evrysdi 可能会增加血浆浓度。

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