有前途的干细胞方法可以纠正感光细胞 从而导致视力下降和失明

一项临床前研究使用干细胞产生祖细胞光感受器细胞——在眼睛中发现的光检测细胞——然后将它们移植到受损视网膜的实验模型中，导致视力显着恢复。杜克-新加坡国立大学医学院、新加坡眼科研究所和瑞典卡罗林斯卡研究所的科学家们的这一发现标志着朝着可能恢复以光感受器丧失为特征的眼病患者的视力迈出了第一步。该研究发表在《分子疗法》杂志上。

“我们的实验室已经开发出一种新方法，可以产生类似于人类胚胎中的光感受器祖细胞，”来自杜克-国大视觉研究中心的该研究的第一作者助理教授 Tay Hwee Goon 说。“将这些细胞移植到实验模型中可以部分恢复视网膜功能。”

眼睛中光感受器的退化是视力下降的重要原因，最终可能导致失明，目前尚无有效的治疗方法。光感受器退化发生在多种遗传性视网膜疾病中，例如视网膜色素(一种罕见的眼病，随着时间的推移会破坏视网膜细胞并最终导致视力丧失)和年龄相关性黄斑(全球视力受损的主要原因)。

Tay 和她的团队开发了一种在纯化层粘连蛋白存在的情况下培养人类胚胎干细胞的程序，层粘连蛋白参与人类视网膜的正常发育。在层粘连蛋白存在的情况下，干细胞可以被引导分化为感光祖细胞，负责将光转化为发送到大脑的信号。

当这些细胞被移植到受损的视网膜中时，临床前模型显示视力明显恢复。一项称为视网膜电图的诊断测试还通过视网膜响应光刺激的电活动确定了视网膜的显着恢复。移植的细胞与周围的视网膜细胞和视网膜内部的神经建立了联系。它们在移植后还存活并发挥了数周的功能。

展望未来，该团队希望改进他们的方法，使其比早期尝试探索用于光感受器细胞替代的干细胞疗法更简单并获得更一致的结果。

卡罗林斯卡研究所分子和细胞研究负责人 Helder Andre 博士说：“发现这些结果令人兴奋，这表明使用干细胞治疗由光感受器丧失引起的那些形式的视力退化和失明有希望的途径。”临床神经科学系和该研究的资深作者。

Duke-NUS 计算生物学中心主任兼该研究的生物信息学分析负责人 Enrico Petretto 副教授补充说：“我们的方法也可能有助于理解驱动黄斑进展的分子和细胞途径，可能导致其他治疗方法的发展。”

研究人员面临的下一个挑战是探索他们的方法在更接近人类状况的 光感受器退化模型中的功效。

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