剑桥和柏林的科学家使用一种基因疗法来提高小鼠大脑中所谓的“冷休克蛋白”的水平，从而保护它们免受朊病毒病的潜在破坏性影响。

这一发现是朝着利用大脑冷却的保护作用治疗急性脑损伤患者甚至预防阿尔茨海默氏症等痴呆症迈出的一步。

当身体显着降温时，它会增加 RBM3 的水平，RBM3 是一种被称为冷休克蛋白的分子——这种现象首先在冬眠动物身上观察到。人们认为，在冬眠期间，这种蛋白质有助于保护大脑免受损伤，并使其继续形成新的连接。

2015 年，Giovanna Mallucci 教授及其同事在小鼠身上表明，RBM3 可以保护大脑免受与错误折叠蛋白堆积相关的损伤，错误折叠蛋白可导致各种形式的痴呆症，如阿尔茨海默氏症和帕金森氏症，以及朊病毒病，如克雅氏病 (CJD)。

诱导性低温用于治疗重症监护室的患者——包括新生儿和创伤性脑损伤患者——患者处于昏迷状态，他们的大脑会被冷却以防止损伤。但这伴随着相关风险，例如血液凝固和肺炎。是否可以利用冷休克蛋白来治疗患者而无需冷却身体，从而为急性脑损伤提供更安全的治疗或保护大脑免受痴呆症的影响?

在发表于EMBO 分子医学的研究中，英国剑桥大学痴呆症研究所和柏林自由大学化学与生物化学研究所的科学家研究了一种称为反义寡核苷酸 (ASO) 的基因疗法是否可以提高小鼠大脑中的冷休克蛋白——从而保护它们。

该团队检查了编码产生冷休克蛋白的基因，发现它含有一个在正常条件下阻止其表达的关键元素。使用 ASO 去除或“调低”该元素，可以长期促进 RBM3 的产生。